Ondertussen was gebleken dat ook patiënten met de zeldzame spierziekte niet-dystrofe myotonie baat hebben bij mexiletine. Daarom vroeg het farmaceutische bedrijf Lupin in 2018 de weesgeneesmiddelenstatus aan voor hun middel Namuscla, waarmee ze een beschermde status verwierven om als enige mexiletine op de markt te brengen voor deze spierziekte. En passant verhoogde Lupin in het Verenigd Koninkrijk de prijs van het middel van 1.600 pond per patiënt per jaar naar maar liefst 54.750 pond, een prijsstijging met een factor 34. In Nederland is de prijs nog niet officieel bekend omdat de onderhandelingen met de overheid nog lopen.
Absurde kostprijsverhoging
“Een gênante gang van zaken”, vat gezondheidswetenschapper Vincent van der Wel van het platform Medicijn voor de Maatschappij deze geschiedenis samen. “Met een minimaal onderzoekje onder een kleine groep patiënten is de weesgeneesmiddelenstatus verleend. Dat heeft helemaal niets met innovatie te maken, laat staan dat het zo’n absurde kostprijsverhoging rechtvaardigt. Helaas blijkt dat de alternatieve route, namelijk import van het oude middel tegen hartritmestoornissen, niet in stand kan blijven. Doordat Lupin de weesgeneesmiddelenstatus had verkregen voor Namuscla, is die weg juridisch afgesloten. Daarom willen we nu niet alleen met andere apothekers in een magistrale bereiding voorzien, maar ook een alternatieve registratieroute verkennen”, aldus Van der Wel.
Cholzuur
Naast mexiletine is alweer een volgend middel opgepakt door het platform, vertelt ziekenhuisapotheker Marleen Kemper. “Onze promovenda Yasmin Polak doet een studie naar cholzuur, dat wij op onderzoeksbasis beschikbaar maken voor patiënten met een stoornis in de galzuursynthese.”
Tekst: Rob Buiter
