Het Droomfonds van de Nationale Postcode Loterij stelt 10 miljoen euro beschikbaar aan Kidnie, dat zich inzet voor kinderen met een nierziekte. “Het onderzoek en genezing van erfelijke nierziekten bij kinderen krijgt hiermee een belangrijke impuls”, aldus Westland die ook nauw betrokken is bij Kidnie en specifiek onderzoek zal doen naar gentherapie voor kinderen met cystinose.
DNA-foutje herstellen
Cystinose is een erfelijke ziekte die op jonge leeftijd al de buisjes van de nieren beschadigt. Hierdoor verliezen kinderen belangrijke zouten in hun urine, groeien niet goed en gaan de nieren uiteindelijk kapot. Op latere leeftijd worden ook andere organen (ogen, spieren, schildklier, hersenen) aangetast. Kinderen met cystinose slikken een enorme hoeveelheid aan medicijnen en vocht om in balans te blijven. Westland: “Ons doel is om het erfelijke DNA-foutje bij cystinose in de nier te herstellen zodat de nieren niet meer ziek worden, en kinderen met cystinose een normaal leven kunnen leiden. Dit klinkt op papier makkelijk, maar in de praktijk is het erg moeilijk om deze zogenaamde gentherapie precies op de gewenste plaats van bestemming te krijgen. Met deze bijdrage van het Droomfonds, kunnen wij manieren ontwikkelen om dit toch voor elkaar te krijgen.”
Roan wil leven als een normale tiener
Hoe groot de impact van een nierziekte is, weet Roan (15 jaar) als geen ander. Hij heeft cystinose, een aangeboren nierziekte waarbij de nieren steeds slechter gaan werken. Elke dag slikt hij dertig pillen om niet nog zieker te worden. Hij leeft van medicijnmoment naar medicijnmoment. Tussendoor probeert hij op school en thuis zo normaal mogelijk te leven, maar dat is niet eenvoudig. De verwachting is dat hij voor zijn 20e een niertransplantatie nodig heeft of aan de dialyse moet.
Strijd tegen nierziekten bij kinderen
Elk jaar krijgen honderden kinderen in Nederland te horen dat ze een nierziekte hebben. Voor hen is op dit moment geen genezing mogelijk. Zij ondergaan levenslange behandelingen en hebben een veel kortere levensverwachting dan gezonde kinderen. Om hier verandering in te brengen heeft de Nierstichting samen met onderzoekers en alle kindernierartsen in Nederland ‘Kidnie’ opgericht.
Gentherapie
Nergens ter wereld bundelen kindernierartsen en onderzoekers van één land zo intensief hun krachten om genezing van nierziekten bij kinderen mogelijk te maken. Kidnie is in 2023 gestart met een fundamenteel andere aanpak, gedreven door de snelle vooruitgang in gentherapie. Gentherapie pakt ziekten aan bij de bron, door genetische fouten te herstellen in plaats van alleen de symptomen te bestrijden. Ziekten die voorheen ongeneeslijk waren kunnen dankzij nieuwe technieken en verbeterde afleversystemen (dat zijn methoden en technologieën die worden gebruikt om genetisch materiaal in de cellen van een patiënt te brengen) voor altijd genezen. Daarnaast kunnen behandelingen op maat gemaakt worden, precies afgestemd op iemands unieke DNA.
Foto: Nierstichting
