PERSBERICHT - Ongeveer 1 miljoen mensen in Nederland hebben een zeldzame aandoening met vaak ingrijpende gevolgen voor hun kwaliteit van leven en levensverwachting. Vandaag, op 3 juni, start RARE-NL; een samenwerking van Nederlandse initiatieven uit universitair medische centra en FAST. RARE-NL richt zich op geïntegreerd onderzoek naar de behandeling van zeldzame ziekten en op drug repurposing: het ontwikkelen van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe indicaties.

De ontwikkeling van nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten is uitdagend door de complexiteit, kleine patiëntenpopulaties, hoge risico's voor de industrie met beperkte mogelijkheden om investeringen terug te verdienen, regelgevende obstakels en vaak hoge kosten voor de samenleving. RARE-NL wil een nationale infrastructuur creëren voor duurzame en betaalbare therapieën, door initiatieven te bundelen. Maatschappelijk verantwoorde publiek-private samenwerkingen staan hierbij centraal. Prof dr. Teun van Gelder spreekt de hoop uit dat RARE-NL het platform wordt waarin we door middel van duidelijke protocollen concreet richting geven aan het onderzoek voor de therapieontwikkeling van zeldzame ziekten en drug repurposing: herbestemming van bestaande geneesmiddelen voor andere aandoeningen dan
waarvoor ze oorspronkelijk ontwikkeld zijn.

Van casus naar systeem

RARE-NL omarmt een benadering van "casus naar systeem" en wil expertise verbinden, samenwerking bevorderen, en inzichten delen om beschikbaarheid van therapieën voor zeldzame ziekten voor patiënten te vergroten en drug repurposing te stimuleren. Lessen en kennis uit deze voorbeelden worden gebundeld om ook op systeemniveau duurzame toegang te verbeteren. ‘RARE-NL gaat zorgen voor cohesie en uitwisseling van expertise, zowel preklinisch als klinisch, om patiënten met zeldzame ziekten een echte kans te geven’, aldus prof. dr. Dirk Lefeber.

Samenwerken onder maatschappelijke voorwaarden

Om de ontwikkeling van therapieën voor patiënten met zeldzame ziekten te bevorderen, zijn nieuwe vormen van samenwerking in publiek-private partnerschappen essentieel, waarbij niet alleen economische maar ook sociale waarden geïntegreerd zijn. Dat betekent ook oog voor toelatingstrajecten in een nieuwe vorm: zeker voor zeldzame ziekten zal meer samen opgetrokken moeten worden om toegankelijkheid en betaalbaarheid hand in hand te laten gaan. En dat doet RARE-NL niet alleen: ‘We willen samenwerken met iedereen die geneesmiddelen wil ontwikkelen onder maatschappelijke voorwaarden’, zegt prof. dr. Carla Hollak.

Een samenwerkingshub

RARE-NL is een samenwerkingsinitiatief waarbij verschillende universitaire medische centra de krachten bundelen als een hub van FAST, het centrum voor Future Affordable Sustainable Therapy Development. Saco de Visser, wetenschappelijk directeur legt uit: “FAST is een onafhankelijk nationaal expertisecentrum voor therapieontwikkeling, gericht op samenwerken om innovatie en betaalbaarheid beter samen te brengen. Als dynamische netwerkstructuur brengt FAST kennis samen, bevordert dialogen en betrekt een breed scala aan experts. Het centrum identificeert belangrijke kansen en uitdagingen, en pakt deze aan via uitgebreide benaderingen zoals use-cases en pilotstudies.”

De start van RARE-NL wordt gemaakt door Carla Hollak (Medicijn voor de Maatschappij, Amsterdam UMC), Teun van Gelder (Academic Pharma, LUMC en Stichting Nationaal Farmaceutisch KennisCentrum), Dirk Lefeber (Therapy Accelerator for Rare Diseases, Radboudumc) en Saco de Visser (FAST). Vertegenwoordigers van andere umc's worden expliciet uitgenodigd om zich bij deze samenwerking onder maatschappelijke voorwaarden aan te sluiten.

Bezoek Medicijn voor de Maatschappij - Medicijnen voor zeldzame ziekten en RARE-NL Hub for RARE diseases and drug repurposing voor meer informatie.

Foto: Adobe Stock