De subsidie van €14,6 miljoen ondersteunt een klinische studie bij patiënten met ernstige auto-immuunziekten zoals systemische lupus erythematosus (SLE), systemische sclerose, myositis en myasthenia gravis. De patiëntselectie en behandelingen zullen zowel in Amsterdam UMC als in het LUMC plaatsvinden. Hoogleraar reumatologie Sander Tas, mede-aanvrager en onderzoeksleider bij Amsterdam UMC: “We verwachten dat deze innovatieve behandeling bij sommige patiënten zelfs tot genezing kan leiden en dat is uniek. Hiermee kunnen we een groot verschil maken voor patiënten met diverse auto-immuunziekten waaronder patiënten met ernstige spierziekten. Dankzij de multidisciplinaire samenwerking tussen de afdelingen hematologie, reumatologie en neurologie kunnen we deze hoogwaardige zorg aanbieden”.
Medicatie staken
LUMC-hoogleraar Hans Ulrich Scherer is hoofdaanvrager van het project ‘CAR T cells for B-cell mediated autoimmune diseases: the step towards Cure (CAR-TB-CURE)’ en coördinator van de studie. Scherer: “Bij auto-immuunziekten maakt ons afweersysteem fouten. We onderzoeken of CAR-T-cellen gemaakt in het ziekenhuis de afwijkingen in het afweersysteem kunnen herstellen. Als dat lukt, kunnen patiënten hun medicatie staken en een zogeheten medicijnvrije remissie bereiken. We testen dit bij een kleine groep patiënten voor wie standaardbehandelingen niet langer werken. Daarnaast levert het onderzoek belangrijke gegevens op over de haalbaarheid en kosteneffectiviteit van academische CAR-T-celtherapie om te beoordelen of deze kan worden toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering binnen de Nederlandse gezondheidszorg.”
Een mogelijke doorbraak
Wereldwijd lijden miljoenen mensen aan auto-immuunziekten. Deze aandoeningen veroorzaken chronische klachten en ernstige gezondheidsproblemen. In veel gevallen spelen B-cellen een belangrijke rol in de progressie van de ziekte omdat ze per ongeluk lichaamseigen weefsels aanvallen. CAR-T-celtherapie, oorspronkelijk ontwikkeld voor de behandeling van acute leukemie en lymfeklierkanker, biedt een nieuwe aanpak door gericht deze schadelijke B-cellen te verwijderen. Hierdoor kan het immuunsysteem mogelijk opnieuw opgestart (‘gereset’) worden en kunnen de klachten langdurig verdwijnen (remissie).
Verder bouwen op CAR-T-cel-expertise
De centra passen al jaren succesvol CAR-T-celtherapie toe bij lymfklierkanker, bloedkanker en multipel myeloom en hebben ruime ervaring met de werking van deze therapie. LUMC hematoloog Joost Vermaat: “Dankzij de landelijke CAR-T-tumorboard hebben de academische centra de afgelopen jaren nauw samengewerkt, wat heeft geleid tot gebundelde expertise en optimale veiligheid bij het toepassen van CAR-T-celtherapie.” Daarnaast heeft het LUMC in de afgelopen jaren de productie van CAR-T-cellen in het ziekenhuis (de ‘academische productie’) opgebouwd en dankzij eerdere onderzoeken waardevolle inzichten verkregen in het productieproces. Ook Amsterdam UMC bereidt de academische productie voor, in nauwe samenwerking met Sanquin. Hoofd LUMC celproductie Rosa de Groot: “Wij bouwen op 25 jaar ervaring met de ontwikkeling van cellulaire therapieën voor de behandeling van hematologische patiënten. Hierdoor hebben wij een sterk productieteam met de essentiële expertise.” Deze expertise, het team en de lokale faciliteiten worden nu ingezet om CAR-T celtherapie van hoge kwaliteit ook efficiënt beschikbaar te maken voor auto-immuunziekten en de behandelresultaten te verbeteren. In het LUMC is recent een eerste patiënt met SLE al succesvol behandeld, nog buiten studieverband.
Betaalbare CAR-T-celtherapie
Momenteel zijn er geen geregistreerde CAR-T-celtherapieën voor auto-immuunziekten beschikbaar. De commerciële CAR-T-cel-behandelingen voor kanker kosten vaak meer dan €360.000 per patiënt. Ook CAR-T-celtherapie voor auto-immuunziekten zal kostbaar zijn. Hoogleraar hematologie Marie José Kersten van Amsterdam UMC: “Academische productie van CAR-T-cellen van hoge kwaliteit kan deze kosten inperken waardoor meer patiënten toegang kunnen krijgen tot deze behandeling”. Het team zal daarbij gebruik maken van een cruciaal ingrediënt dat door wetenschappers van Hospital Clínic de Barcelona is ontwikkeld. Hierdoor blijven de kosten van het productieproces beheersbaar.
Foto: Shutterstock en Anita Edridge
