Bij patiënten met multipel myeloom, vaak de ziekte van Kahler genoemd, vindt ongecontroleerde celdeling plaats van kwaadaardige plasmacellen in het beenmerg. In Nederland wordt deze diagnose jaarlijks bij zo’n 1.300 patiënten gesteld.In de behandeling zijn de afgelopen jaren grote stappen gezet die hebben geleid tot verbetering van de prognose. Maar helaas komt na verloop van tijd de ziekte weer terug.
Behandeling verbeteren
Het doel van de gezamenlijke studie van Amsterdam UMC Cancer Center Amsterdam en UMCG is om na te gaan of een behandeling met CAR T-cellen leidt tot een langere ziektevrije periode met behoud van kwaliteit van leven. UMCG-hematoloog Tom van Meerten: “We gaan de behandeling met CAR-T-cellen vergelijken met de huidige standaardbehandeling bij patiënten bij wie multipel myeloom na 1 tot 3 voorgaande behandelingen is teruggekomen.” Amsterdam UMC-hematologen Sonja Zweegman en Niels van de Donk: “We hebben in die situatie een aantal standaardbehandelingen, waarvan we weten dat de ziekte gemiddeld 9 maanden kan worden onderdrukt. Dat willen we natuurlijk verbeteren en we hopen dat dat met deze CAR-T-cellen gaat lukken. Aan de studie doen 126 patiënten mee. De helft wordt behandeld met de huidige standaardtherapie, de andere helft met CAR-T-cellen.” Deze CAR-T-cellen zijn volgens een berekening van het Zorginstituut bovendien 300.000 euro per patiënt goedkoper dan die uit de VS.
Wat is CAR-T-immuuntherapie?
CAR-T-immuuntherapie is een relatief nieuwe behandeling waarmee sinds enkele jaren goede ervaringen zijn opgedaan in allerlei fasen van verschillende vormen van kanker. Zo bleek eerder dat het een betere kans op overleving biedt bij jonge patiënten met teruggekomen agressieve lymfeklierkanker. Bij de patiënt worden T-cellen (een bepaald type witte bloedcellen) uit het bloed gehaald. Deze cellen, die een belangrijke rol spelen in de afweer van het lichaam tegen kankercellen, worden in een laboratorium genetisch aangepast: er wordt een zogeheten CAR (Chimere Antigen Receptor) van gemaakt. Dat leidt er uiteindelijk toe dat de T-cel (die na de behandeling een CAR-T-cel is geworden) de kankercellen herkent en aanvalt. Het eigen afweersysteem van de patiënt wordt dus afgericht om de kankercellen uit te schakelen.
Tijd- en kwaliteitswinst én kostenbesparing
De productie van deze CAR-T-cellen kost naar verwachting ongeveer 8 dagen vanaf het moment dat de T-cellen uit het bloed van een patiënt zijn gehaald. “Daardoor kunnen we ze relatief snel toedienen aan de patiënt. Eerder stuurden we bloedcellen van een patiënt naar de Verenigde Staten die we vervolgens weken later genetisch gemodificeerd aan de patiënt konden teruggegeven. Dit kunnen we nu helemaal in het UMCG uitvoeren. Daarmee wordt kostbare tijd gewonnen: de gehele procedure inclusief vervoer naar en van Amerika kostte gemiddeld 4 tot 6 weken”, vertelt Van Meerten. Naast waardevolle tijdwinst levert dit naar verwachting ook kwaliteitswinst op. Doordat het modificeren van de witte bloedlichamen op één plek plaatsvindt, kan er direct met de verse cellen worden gewerkt. Van Meerten: “Het is al eerder gelukt om in het UMCG CAR-T-cellen te produceren tegen lymfeklierkanker en acute B-cel leukemie. Dankzij deze subsidie kunnen we nu ook beginnen met het produceren van specifieke CAR-T-cellen tegen multipel myeloom.”
Veelbelovende zorg
Het project start 1 april 2025 voor een periode van 6 jaar. De hematologen Sonja Zweegman en Niels van de Donk (Amsterdam UMC) leiden het onderzoek samen met Tom van Meerten en Wilfried Roeloffzen (UMCG). De financiële steun komt uit de Subsidieregeling ‘veelbelovende zorg’. Doel daarvan is de toegang voor patiënten tot potentieel veelbelovende zorg te versnellen. Als het onderzoek aantoont dat de veelbelovende zorg écht werkt en ten minste even goed werkt als de bestaande behandeling, wordt die na een officiële beoordeling toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Het Zorginstituut en ZonMw voeren de subsidieregeling uit in opdracht van het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS).
Foto: UMCG