Veelbelovende geneesmiddelen voor zeldzame niet-oncologische ziekten komen sneller en op een gecontroleerde manier beschikbaar voor patiënten door een nieuw protocol: het Orphan Drug Access Protocol (ODAP). De testfase van ODAP begint met een geneesmiddel voor een zeldzame erfelijke nierziekte. Medicijn voor de Maatschappij, platform voor de beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten en een initiatief van Amsterdam UMC, coördineert de testfase.

Het protocol ODAP is bedoeld voor nieuwe, veelbelovende geneesmiddelen voor de behandeling van zeer zeldzame, niet-oncologische aandoeningen. Deze medicijnen, weesgeneesmiddelen genoemd, doorlopen na goedkeuring door de EMA (European Medicines Agency), een lange procedure voordat ze beschikbaar komen voor patiënten. Ze worden namelijk pas vergoed uit de basisverzekering als de effectiviteit en veiligheid voldoende bewezen zijn. Maar dat traject duurt vaak lang. De ODAP-toegangsroute doorbreekt dat en regelt dat deze geneesmiddelen sneller beschikbaar komen voor patiënten op een gecontroleerde manier, dankzij goede afspraken over het gebruik, dataverzameling en betaling.

De initiatiefnemers van ODAP hebben afgesproken het nieuwe protocol de komende jaren te testen in een pilotfase die nu van start gaat. Lumasiran is het eerste weesgeneesmiddel in de pilot. De betrokken partijen willen in de pilotfase met 3 tot 5 weesgeneesmiddelen het ODAP-traject doorlopen om het protocol waar nodig te kunnen verbeteren.

Gecontroleerde beschikbaarheid

Carla Hollak, hoogleraar metabole ziekten van Amsterdam UMC en initiatiefnemer van het platform Medicijn voor de Maatschappij: “Het mooie aan ODAP is dat we de toegang en betaling van nieuwe geneesmiddelen parallel regelen met het verzamelen van aanvullende informatie over de werking en veiligheid op de langere termijn. Zo komen nieuwe weesgeneesmiddelen op een gecontroleerde manier sneller beschikbaar.”

In het ODAP-traject zitten verschillende fasen waarin de fabrikant van het medicijn en de zorgverzekeraars specifieke prijsafspraken maken. Anke Pisters-van Roy is adviserend arts bij CZ en namens zorgverzekeraars betrokken bij dit project: “In de eerste periode is er nog niet zoveel informatie over het effect van een nieuw geneesmiddel. De prijs van het middel moet dan rechtdoen aan die onzekerheid. Naarmate we meer weten over de effectiviteit wordt de prijs daarop aangepast.”

Beschadiging nieren

Bij mensen met Primaire Hyperoxalurie type 1 (PH1) werkt één enzym in de lever niet goed. Een bepaalde stof wordt daardoor niet goed afgebroken en in het lichaam omgezet in een giftige afvalstof die nierstenen, nierverkalking en uiteindelijk ernstige nierschade veroorzaakt. Jaap Groothoff is hoogleraar kindernefrologie en behandelend arts van PH1-patiënten: “Tot voor kort was er voor PH1-patiënten geen goede behandeling. Vaak was een levertransplantatie in combinatie met een niertransplantatie de enige uitweg.”

Recent onderzoek heeft aangetoond dat het geneesmiddel lumasiran een positief effect heeft op de ziekte PH1. Dit weesgeneesmiddel is veelbelovend omdat het de aanmaak van de giftige afvalstof blokkeert. En patiënten die het geneesmiddel krijgen, hebben minder giftige afvalstof in hun urine. Jaap Groothoff: “Of dit uiteindelijk ook leidt tot minder nierschade en een verbetering op de lange termijn, is nog onduidelijk. Dankzij ODAP kunnen die gegevens nu wel verzameld worden terwijl patiënten toegang hebben tot het veelbelovende medicijn.” Lumasiran is inmiddels goedgekeurd door de Europese en Amerikaanse geneesmiddelenautoriteiten.

ODAP is een initiatief van leden van de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland. De pilot wordt financieel mogelijk gemaakt door Zorgverzekeraars Nederland. De coördinatie van de pilot ligt bij platform Medicijn voor de Maatschappij.
Lees meer over het ODAP-protocol.

Fotografie: Shutterstock